临床试验相关概念参考修改模板范本.ppt

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1、临床试验相关概念临床试验相关概念 Claudia Scala Moy, Ph.D. Meinert CL: Meinert CL: Clinical Trials: Design, Conduct, and Clinical Trials: Design, Conduct, and AnalysisAnalysis. Oxford University Press, New York. 1986. Oxford University Press, New York. 1986（书名：书名：临床试验：设计，实施与分析临床试验：设计，实施与分析） 一本非常有用的总论性的课本，并包含了关于临床一本非

2、常有用的总论性的课本，并包含了关于临床试验的管理的实用章节及对多中心临床试验的关注。其试验的管理的实用章节及对多中心临床试验的关注。其参考文献涵盖了试验的设计和实施中的广泛问题。参考文献涵盖了试验的设计和实施中的广泛问题。 Piantadosi S: Piantadosi S: Clinical Trial: A Methodologic Clinical Trial: A Methodologic Perspective.Perspective. John Wiley and Sons, Inc. New York, John Wiley and Sons, Inc. New York, 1

3、9971997（书名：书名：临床试验：方法学的观察临床试验：方法学的观察） 更强调应用及在临床试验的设计与分析中的统计学更强调应用及在临床试验的设计与分析中的统计学方法。方法。 并涉及了关于临床试验的许多方面的哲学考察。并涉及了关于临床试验的许多方面的哲学考察。 学习目标学习目标 理解临床试验的重要性理解临床试验的重要性 理解临床试验设计中必需的组成部分理解临床试验设计中必需的组成部分 深刻认识临床试验中可能存在的缺陷深刻认识临床试验中可能存在的缺陷和偏倚的来源和偏倚的来源 能力目标能力目标 能够批判地评价文章中公开发表的临能够批判地评价文章中公开发表的临床试验的结果床试验的结果 能够发现并获

4、得关于临床试验的设计、能够发现并获得关于临床试验的设计、实施和分析的信息来源实施和分析的信息来源 激光凝固法是否可逆转老年性黄斑退化症激光凝固法是否可逆转老年性黄斑退化症(Age(Age- -related Macular Degeneration, related Macular Degeneration, AMD)AMD)的进程？的进程？ 严格的糖类控制是否能对严格的糖类控制是否能对型及型及型糖尿型糖尿病脉管综合症产生影响？病脉管综合症产生影响？ 常规的前列腺特异性抗原筛查是否可以降常规的前列腺特异性抗原筛查是否可以降低前列腺癌引发的死亡的风险？低前列腺癌引发的死亡的风险？ 出生前使用迭氮

5、胸苷出生前使用迭氮胸苷(AZT)(AZT)是否可以防止是否可以防止HIVHIV阳性的母亲产出阳性的母亲产出HIVHIV感染的新生儿？感染的新生儿？ 什么是“临床试验”？什么是“临床试验”？ 有计划的人类实验有计划的人类实验 为了对治疗或干预的效力进行评估而设计为了对治疗或干预的效力进行评估而设计 比较应用新疗法进行治疗的病人组和可比比较应用新疗法进行治疗的病人组和可比较的应用对照疗法的病人组的结局较的应用对照疗法的病人组的结局 各个组中病人的招收、治疗及随访均在相各个组中病人的招收、治疗及随访均在相同时间段内进行同时间段内进行 临床试验在评价中十分有用：临床试验在评价中十分有用： 新药，对于疾

6、病的其它治疗方法新药，对于疾病的其它治疗方法 新医疗新医疗/保健技术保健技术 新预防方法新预防方法 新的筛查和诊断程序新的筛查和诊断程序 提供保健的新方法提供保健的新方法 新保健政策新保健政策 问题是什么？问题是什么？ 目标人群是谁？目标人群是谁？ 干预手段是什么？干预手段是什么？ 干预手段的效力如何评估？干预手段的效力如何评估？ 基本临床试验设计基本临床试验设计 基本临床试验设计基本临床试验设计 被研究人群被研究人群随随 机机 分分 配配治疗方法治疗方法A A治疗方法治疗方法B B治愈治愈未愈未愈治愈治愈未愈未愈被研究人群被研究人群随随 机机 分分 配配治疗方法治疗方法A A治疗方法治疗方法

7、B B治愈治愈未愈未愈治愈治愈未愈未愈除临床试验外的其它选择除临床试验外的其它选择 没有比较没有比较 病例报告病例报告 系列病例系列病例 除临床试验外的其它选择除临床试验外的其它选择 有比较有比较 历史对照（历史对照（“前后研究前后研究”） 其它流行病学设计其它流行病学设计 （如病例对照，队列研究）（如病例对照，队列研究） 数据库研究数据库研究 随机分配随机分配 将病人分配入治疗组的方法将病人分配入治疗组的方法 避免调查者或病人部分的偏倚避免调查者或病人部分的偏倚 倾向于建立相似的对照组倾向于建立相似的对照组 受试者数据采集受试者数据采集 基线特征基线特征 治疗治疗 分配的分配的 接受的接受的

8、 结果结果 益处和副作用益处和副作用 主要结局的选择主要结局的选择 “主观”测量对“客观”测量主观”测量对“客观”测量 诊断的容易度与准确性诊断的容易度与准确性 结局的测量方法与分配的治疗无关结局的测量方法与分配的治疗无关 临床相关性临床相关性 设盲（掩蔽或盲性）设盲（掩蔽或盲性） 病人病人 观察者（调查者）观察者（调查者） 数据监测者数据监测者/ /数据分析者数据分析者 设盲举例设盲举例 药物药物A A与药物与药物B B比较比较 新药与安慰剂比较新药与安慰剂比较 测量结局的技术人员不知道治疗方法测量结局的技术人员不知道治疗方法 样本大小和（统计）效力（样本大小和（统计）效力（power） 为

9、了确定治疗方法之间是否有区别，我为了确定治疗方法之间是否有区别，我需要研究多少人？需要研究多少人？ 研究设计：简单，无交叉研究设计：简单，无交叉 研究人群研究人群治疗方法治疗方法B B 结局结局随机分配随机分配治疗方法治疗方法A A 结局结局研究人群研究人群治疗方法治疗方法B B 结局结局随机分配随机分配治疗方法治疗方法A A 结局结局研究设计：交叉研究设计：交叉 研究人群研究人群组组 组组 随机分配随机分配药物药物A A药物药物B B2211研究人群研究人群组组 组组 随机分配随机分配药物药物A A药物药物B B2211研究设计：研究设计：析因研究析因研究 无治疗无治疗 治疗治疗A 治疗治疗

10、B B 治疗治疗A A 和和 治疗治疗B B 治疗方法治疗方法A A 接受接受 未接受未接受 治疗方法治疗方法B B 接受接受 未接受未接受 一些更深入的问题和讨论一些更深入的问题和讨论 不依从性不依从性 在随访中丢失在随访中丢失 结果的真实性结果的真实性 伦理学问题伦理学问题 不依从性不依从性 随机分配随机分配放射治疗放射治疗随机分配随机分配手术治疗手术治疗手术手术放射放射随机分配随机分配放射治疗放射治疗随机分配随机分配手术治疗手术治疗手术手术放射放射在随访中丢失在随访中丢失 治疗方法治疗方法An=1,000治疗方法治疗方法Bn=1,000200200丢失丢失0 0丢失丢失10年年随访随访6